Una investigación que se lleva a cabo en 181 centros de investigación de todo el mundo busca evaluar la eficacia de una molécula que podría controlar la progresión de la enfermedad neurodegenerativa esclerosis múltiple primaria progresiva.

Los ensayos clínicos son la única herramienta que tiene la ciencia para descubrir nuevos y mejores medicamentos para tratar las enfermedades, y estas investigaciones, que ahora están en la Fase III, tienen el objetivo de comprobar la seguridad y eficacia de las moléculas en estudio.

En este caso se estudia la eficacia del fenebrutinib, una molécula que podría controlar la progresión de la discapacidad en casos de esclerosis múltiple primaria progresiva.

De este ensayo clínico participan 181 centros de investigación médica ubicados en Estados Unidos, Canadá, Francia, Dinamarca, Alemania, Grecia, Hungría, Israel, Italia, Polonia, Suiza, Reino Unido, México, Colombia, Guatemala, Brasil y Argentina. Y justamente Rosario es una de las ciudades elegidas para realizar el estudio.

El prestigioso neurólogo e investigador rosarino Carlos Ballario lleva adelante este ensayo clínico al que pueden postularse para participar, sin costo, personas diagnosticadas con esclerosis múltiple primaria progresiva. Aquellos pacientes que quieran recibir más información acerca de cómo postularse para este ensayo clínico, solo deben completar un breve cuestionario online.

Un dato muy importante es que en este ensayo clínico no se utiliza placebo, es decir, se compara el fenebrutinib versus el mejor fármaco disponible para esta enfermedad. Por lo tanto, los participantes no solo no se quedan sin medicación, sino que acceden a las mejor opción de tratamiento aprobado para ellos.

¿Por qué se estudia el fenebrutinib?

A diferencia de otros medicamentos disponibles para esclerosis múltiple primaria progresiva, el fenebrutib es una novedosa terapia oral: los pacientes toman una píldora diaria en lugar de ser transfundidos.

El fenebrutinib tiene la capacidad de inhibir la enzima conocida como “tirosina quinasa de Burton” (BTK, por sus siglas en inglés) dentro de células inmunológicas del organismo.

La inhibición de la comunicación química en las células inmunológicas frenaría la inflamación de los nervios periféricos, lo que evitaría la progresión de la discapacidad en los pacientes con esclerosis múltiple primaria progresiva.

Como el fenebrutrinib es una pequeña molécula que puede atravesar la barrera hematoencefálica que protege habitualmente al cerebro, los científicos también esperan que este fármaco evite la inflamación a nivel cerebral, disminuyendo síntomas cognitivos.

“El fenebrutinib se estudia, justamente, porque la forma primaria progresiva de la esclerosis múltiple tiene menos alternativas terapéuticas. Existe un medicamento que es capaz de frenar la evolución natural de la enfermedad pero uno busca siempre superar esta posibilidad y que el control de la enfermedad sea lo mejor posible”, explica el doctor Ballario.

En etapas tempranas, este tratamiento en investigación arrojó resultados esperanzadores y así lo explica Ballario: “Lo importante a tener en cuenta es que este fármaco ya fue estudiado en estadíos iniciales: estudios preclínicos y estudios clínicos en los que se evalúa inicialmente la seguridad. Se ha visto que es un fármaco seguro. Hasta el momento no hemos tenido reportes de efectos colaterales muy serios. En otros estudios también se ha empezado a evaluar la eficacia y se ha visto que en diferentes enfermedades inflamatorias, además de la esclerosis múltiple, la eficacia ha sido realmente alta”.